澳大利亚的这项首创研究将评估romosozumab，这是一种已获批用于预防骨质疏松症骨折的抗体疗法，以确定它是否也能恢复因多发性骨髓瘤而变弱的骨骼健康。该药物可对抗硬化蛋白的影响，硬化蛋白会阻碍骨骼形成，在骨髓瘤患者体内含量较高。

“我们发现，即使接受旨在减缓骨质破坏过程的药物治疗，45%的骨髓瘤患者仍然面临包括骨折在内的骨骼问题。这些骨骼并发症可能导致患者出现包括疼痛在内的明显症状，并且会增加死亡风险，”负责这项试验的悉尼圣文森特医院血液科专家、加文研究所高级研究员GeorgiaMcCaughan博士表示。

探索抗体治疗骨髓瘤骨病的再生能力

加文骨生物学实验室主任兼该研究的联合首席研究员PeterCroucher教授表示：“使用romosozumab抑制硬化蛋白提供了恢复骨再生平衡的机会。如果成功，romosozumab可以为减少骨髓瘤患者的骨折带来重大突破。”

这项试验以Croucher教授实验室的研究为基础，该研究显示，用抗体阻断硬化蛋白可增加骨髓瘤小鼠模型的骨形成和骨密度。现在，研究人员希望在患者身上证明类似的骨骼强化作用，以改善临床结果。

“我们假设romosozumab可以帮助逆转骨质流失并修复病变，从而减少骨髓瘤的骨相关并发症。这是探索这种新治疗方法的首批试验之一，”联合研究员兼加文IMAGE实验室负责人TriPhan教授说道。

该项试点研究将招募尽管接受双磷酸盐或地舒单抗等骨保存治疗但骨骼仍受到损伤的多发性骨髓瘤患者。

参与者将接受romosozumab治疗，并配合维生素D和钙补充剂，其结果将接受为期两年的监测。研究人员还将应用单细胞测序技术，以前所未有的详细程度检查romosozumab对骨髓微环境的影响。

Phan教授说：“这些实时洞察可以为药物如何影响骨修复和癌骨相互作用提供蓝图，以指导更有效地使用romosozumab及其相关疗法。”

McCaughan博士表示：“我们希望这次试验能够成为提高生存率和为患有骨病的骨髓瘤患者提供更好的生活质量的垫脚石。”